Huile de Lorenzo

L'huile de Lorenzo est un mélange 4 :1 d'acides oléique et érucique utilisé comme traitement préventif de l'adrénoleucodystrophie.

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Lipide - Nutriment - Médicament orphelin - Maladie rare

L'huile de Lorenzo est un mélange 4 :1 d'acides oléique et érucique utilisé comme traitement préventif de l'adrénoleucodystrophie. Ce mélange d'acides gras à courte chaîne diminué les taux d'acides gras à particulièrement longues chaînes (VLCFA) qui provoquent l'adrénoleucodystrophie. Il agit ainsi par inhibition compétitive de l'enzyme qui forme les VLCFAs.

Quoiqu'utile pour retarder ou, occasionnellemen, éliminer la naissance des symptômes de la maladie, les preuves cliniques prouvant l'importance de l'huile de Lorenzo comme contre-mesure contre la progression de l'adrénoleucodystrophie n'ont pas encore été établies. L'huile prévient cependant la naissance de la maladie chez la moitié des garçons asymptomatiques.

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